Questionnaire sur la maladie de Parkinson-39

1. Résumé / Abstract

Le Parkinson’s Disease Questionnaire-39 (PDQ-39) constitue l’étalon-or international parmi les mesures des résultats rapportés par les patients (Patient-Reported Outcome Measures, PROM) consacrées à l’évaluation de la qualité de vie liée à la santé (QdVLS) chez les personnes atteintes de la maladie de Parkinson. Développé au milieu des années 1990 au sein de l’Université d’Oxford par Viv Peto, Crispin Jenkinson et Ray Fitzpatrick, cet auto-questionnaire standardisé comporte 39 items répartis en huit dimensions fonctionnelles et psychosociales distinctes : la mobilité (10 items), les activités de la vie quotidienne (6 items), le bien-être émotionnel (6 items), la stigmatisation sociale (4 items), le soutien social (3 items), les fonctions cognitives (4 items), la communication (3 items) et l’inconfort corporel (3 items).

Chaque énoncé est évalué à l’aide d’une échelle ordinale de type Likert en 5 points (allant de 0 = « Jamais » à 4 = « Toujours / Impossible à réaliser »), mesurant la fréquence perçue des difficultés rencontrées au cours du mois écoulé. Le système de cotation normalise les scores de chaque sous-échelle sur une métrique continue de 0 (absence totale de problème, santé optimale) à 100 (atteinte maximale). Un indice synthétique global, le PDQ-39 Summary Index (PDQ-39 SI), est obtenu par la moyenne arithmétique non pondérée des huit domaines, offrant un score composite représentatif du retentissement holistique de la maladie.

Sur le plan métrologique, le PDQ-39 fait preuve d’excellentes qualités psychométriques : une cohérence interne élevée (coefficient alpha de Cronbach oscillant généralement entre 0,70 et 0,95 selon les dimensions), une fidélité test-retest robuste (coefficients de corrélation intraclasse souvent supérieurs à 0,80), ainsi qu’une validité convergente substantielle corroborée par ses corrélations avec l’échelle motrice de la Unified Parkinson’s Disease Rating Scale (UPDRS) et les stades d’évolution de Hoehn et Yahr. Sa réactivité longitudinale aux interventions pharmacologiques et chirurgicales en fait un outil incontournable tant en pratique clinique spécialisée qu’en recherche translationnelle.

2. Mots-clés / Keywords

Maladie de Parkinson, Parkinson’s Disease Questionnaire, PDQ-39, qualité de vie liée à la santé, psychométrie, évaluation neurodégénérative, échelles cliniques, validité de construit, cohérence interne, fidélité test-retest, réactivité clinique, PROMs.

3. Auteurs / Authors

Le développement initial du PDQ-39 a été dirigé par une équipe multidisciplinaire de l’Université d’Oxford, affiliée au Health Services Research Unit du Department of Public Health :

• Viv Peto : Épidémiologiste et chercheuse en santé publique, Department of Public Health and Primary Care, University of Oxford, Royaume-Uni.
• Crispin Jenkinson : Professeur de recherche sur les services de santé, Directeur du Health Services Research Unit, Nuffield Department of Population Health, University of Oxford, Royaume-Uni (Courriel institutionnel : [email protected]).
• Ray Fitzpatrick : Professeur émérite de santé publique, Nuffield Department of Population Health, University of Oxford, Royaume-Uni.
• Richard Greenhall : Neurologue consultant, Department of Neurology, Radcliffe Infirmary, Oxford, Royaume-Uni.
• Adaptation néerlandaise (mentionnée dans la source) : Anar Verjee-Lorenz (1999), chercheuse en neuroréhabilitation et validation transculturelle d’échelles de mesure.

4. Objectif / Purpose

La maladie de Parkinson est une affection neurodégénérative chronique, progressive et complexe, caractérisée principalement par une triade motrice cardinale (akinésie/bradykinésie, rigidité plastique, tremblement de repos), à laquelle s’associe un ensemble étendu de symptômes non moteurs incluant dépression, anxiété, déclin exécutif, troubles du sommeil, dysautonomie et douleurs musculosquelettiques. Historiquement, le suivi de la pathologie reposait exclusivement sur des indicateurs cliniques objectifs mesurés par le clinicien, tels que le score moteur de l’UPDRS ou l’échelle de Hoehn et Yahr. Bien que ces mesures soient indispensables pour évaluer l’intensité du déficit neurologique, elles échouent fréquemment à capturer l’expérience vécue du patient, ses répercussions psychosociales intimes et la charge quotidienne imposée par la maladie.

Le PDQ-39 a été conçu spécifiquement pour combler ce déficit en fournissant un instrument standardisé centré sur le patient, capable de quantifier les nuances de la détérioration de la qualité de vie liée à la santé. L’objectif fondamental du questionnaire est double :

• Dans le cadre de la recherche clinique : Servir de critère de jugement principal ou secondaire lors d’essais cliniques évaluant l’efficacité des thérapeutiques médicamenteuses (comme les agonistes dopaminergiques ou la lévodopa), des stratégies d’infusion continue (apomorphine, gel intestinal de lévodopa/carbidopa), de la stimulation cérébrale profonde (SCP) du noyau sous-thalamique, ou encore des protocoles de rééducation physique et neuropsychologique.
• Dans la pratique clinique courante : Dépister les domaines de dysfonctionnement sous-estimés lors des consultations de routine (notamment la stigmatisation, les difficultés relationnelles ou les troubles de la communication), adapter le plan de soins personnalisé de manière holistique et suivre la progression perçue de l’invalidité au fil des années.

Sur le plan conceptuel, le PDQ-39 permet de distinguer les domaines directement influencés par les fluctuations motrices (phénomènes de wearing-off et dyskinésies) de ceux qui reflètent l’atteinte progressive des circuits non dopaminergiques, apportant ainsi un profil phénotypique précis et individualisé.

5. Construit psychologique / Construct

Le construit mesuré par le PDQ-39 est la qualité de vie liée à la santé (QdVLS) spécifique à la maladie de Parkinson, conceptualisée comme une entité multidimensionnelle englobant des dimensions physiques, psychologiques, cognitives et sociales. Le questionnaire s’articule autour de huit sous-échelles opérationnelles :

1. Mobilité (Items 1 à 10)

Cette dimension évalue la capacité fonctionnelle locomotrice globale et l’autonomie dans les déplacements. Elle examine les difficultés à parcourir diverses distances (d’un kilomètre à une centaine de mètres), les déplacements intra-domiciliaires et dans les lieux publics, la nécessité d’un accompagnant, la peur de chuter et le confinement contraint au domicile, ainsi que la fatigue physique résiduelle.

2. Activités de la vie quotidienne (ADL) (Items 11 à 16)

Cette sous-échelle explore la motricité fine et l’indépendance fonctionnelle basale : hygiène corporelle (se laver), habillage, manipulation fine (boutonner ses vêtements, nouer des lacets), écriture (micrographie), coupe des aliments et maniement des liquides sans déversement.

3. Bien-être émotionnel (Items 17 à 22)

Cette composante capture l’impact affectif et thymique de la maladie. Elle évalue la présence d’affects dépressifs, le sentiment d’isolement et de solitude, l’émotivité labile (épisodes de larmes involontaires), la colère ou l’amertume face à la dégradation physique, l’anxiété diffuse et l’appréhension anticipatoire de l’avenir.

4. Stigmatisation (Items 23 à 26)

La stigmatisation perçue constitue un facteur psychologique déterminant dans la détresse du patient parkinsonien. Ce domaine explore le besoin de dissimuler le diagnostic à son entourage, l’évitement des repas en public du fait des tremblements ou des dyskinésies, la honte ou la gêne ressentie en public et l’hypersensibilité anxieuse aux réactions et aux regards d’autrui.

5. Soutien social (Items 27 à 29)

Cette échelle aborde la préservation des liens interpersonnels et la solidité du tissu relationnel. Elle mesure l’existence de conflits dans les relations intimes, ainsi que le manque perçu de soutien affectif ou logistique de la part du partenaire de vie, de la famille proche et des amis.

6. Fonctions cognitives (Items 30 à 33)

Ce domaine évalue les plaintes subjectives touchant les sphères cognitives et neuropsychiatriques : épisodes d’endormissement diurne inattendu (somnolence diurne excessive), difficultés attentionnelles et de concentration (lors de la lecture ou du visionnage d’un écran), troubles de la mémoire de travail et mémoire épisodique, ainsi que l’émergence de cauchemars angoissants ou d’hallucinations visuelles/sensorielles induites par la pathologie ou les traitements dopaminergiques.

7. Communication (Items 34 à 36)

Cette sous-échelle cible les troubles de l’expression verbale consécutifs à la dysarthrie parkinsonienne, à l’hypophonie et à l’amimie faciale : altération de l’élocution, sentiment d’incapacité à transmettre clairement ses pensées et impression pénible d’être ignoré ou marginalisé lors des échanges sociaux.

8. Inconfort corporel (Items 37 à 39)

Cette dimension appréhende les manifestations somatosensorielles et dysautonomiques douloureuses de la pathologie : spasmes musculaires et crampes douloureuses (notamment les dystonies de fin de dose), douleurs diffuses articulaires et musculosquelettiques, et anomalies de la thermorégulation (sensations désagréables de chaud ou de froid extrêmes).

6. Cadre théorique / Theoretical Framework

Le cadre théorique du PDQ-39 s’enracine dans le modèle biopsychosocial de la santé formulé initialement par George L. Engel (1977), ainsi que dans la classification internationale du fonctionnement, du handicap et de la santé (CIF) promue par l’Organisation Mondiale de la Santé (OMS). Selon cette perspective, les conséquences d’une maladie neurodégénérative chronique ne sauraient se réduire à la seule lésion neurologique sous-jacente (la perte des neurones dopaminergiques de la substance noire pars compacta), mais doivent être analysées à travers trois niveaux d’interaction mutuelle :

• Déficience anatomique et physiologique : Perturbations de la commande motrice, tremblement, raideur, dysfonctionnements autonomes et sensoriels.
• Limitation d’activité : Incapacité progressive à réaliser les gestes fonctionnels de la vie quotidienne de façon autonome (marche, transfert, hygiène, élocution).
• Restriction de participation : Retrait social, marginalisation professionnelle, altération du rôle familial et rupture des liens sociocommunautaires.

Sur le plan psychologique et psychométrique, Peto, Jenkinson et Fitzpatrick ont mobilisé le modèle conceptuel de la qualité de vie liée à la santé de Wilson et Cleary (1995). Ce modèle théorise une chaîne causale reliant les variables biologiques fondamentales, les symptômes subjectifs, l’état fonctionnel global, les perceptions générales de la santé et, en dernier lieu, la qualité de vie globale de l’individu. Les auteurs du PDQ-39 ont délibérément privilégié une approche phénoménologique inductive : les items et domaines du questionnaire n’ont pas été postulés a priori de manière purement théorique par des cliniciens, mais ont émergé d’entretiens qualitatifs approfondis menés auprès de personnes vivant avec la maladie de Parkinson. Cette démarche garantit une représentativité écologique et une validité d’apparence optimale du modèle théorique sous-jacent.

7. Validité / Validity

La validité psychométrique du PDQ-39 a fait l’objet de validations extensives dans une cinquantaine de pays et contextes linguistiques :

Validité de contenu et d’apparence

La validité de contenu a été rigoureusement établie lors de la genèse de l’instrument grâce à une phase d’entretiens qualitatifs sémi-structurés auprès de patients parkinsoniens, suivie de comités d’experts multidisciplinaires. Les patients ont confirmé que les 39 items reflétaient avec exactitude les fardeaux les plus invalidants de leur quotidien, sans omissions majeures concernant les répercussions émotionnelles ou relationnelles.

Validité convergente et discriminante

La validité convergente est démontrée par des corrélations fortes et statistiquement significatives entre les scores des dimensions du PDQ-39 et d’autres outils de mesure établis :

• La sous-échelle Mobilité corrèle fortement avec la section II (Activités de la vie quotidienne) et la section III (Examen moteur) de l’UPDRS ($r = 0,60$ à $0,75, p < 0,001$) ainsi qu’a\vec les scores d’incapacité de l’échelle de Schwab et England ($r = -0,70$).
• La dimension Bien-être émotionnel présente une corrélation élevée avec l’échelle de dépression de Beck (BDI) et la Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) ($r = 0,65$ à $0,80$).
• La validité convergente avec les questionnaires génériques de santé (tel que le MOS SF-36) est également robuste : la composante physique du SF-36 corrèle principalement avec la dimension Mobilité du PDQ-39, tandis que la composante mentale corrèle avec le Bien-être émotionnel.

La validité discriminante (ou de groupe connu) est attestée par la capacité remarquable de l’instrument à différencier les patients stratifiés selon les stades d’évolution de Hoehn et Yahr (stades I à V). Les scores du PDQ-39 augmentent de manière significative et monotone à mesure que la gravité clinique progresse, démontrant une sensibilité discriminative fine entre les formes débutantes et les formes avancées de la maladie.

Réactivité au changement (Sensibilité clinique)

Le PDQ-39 possède une excellente sensibilité aux variations cliniques longitudinales induites par les thérapies. Des études évaluant la stimulation cérébrale profonde (SCP) du noyau sous-thalamique ont rapporté des tailles d’effet substantielles ($d$ de Cohen $> 0,80$) sur l’indice synthétique (PDQ-39 SI) ainsi que sur les dimensions de la mobilité et des activités de la vie quotidienne à 6 et 12 mois post-opératoires. La différence minimale cliniquement importante (MCID) pour le PDQ-39 SI a été établie entre -1,6 et -4,7 points pour une amélioration cliniquement perceptible, et entre +2,3 et +4,2 points pour une détérioration mesurable.

8. Fidélité / Reliability

La fidélité métrologique du PDQ-39 a été documentée dans de multiples cohortes internationales :

Cohérence interne

Les estimations de la cohérence interne par le coefficient alpha de Cronbach dépassent largement le seuil standard de fidélité acceptable de 0,70 pour la quasi-totalité des dimensions :

• Mobilité : $\alpha = 0,89$ à $0,94$
• Activités de la vie quotidienne : $\alpha = 0,84$ à $0,91$
• Bien-être émotionnel : $\alpha = 0,81$ à $0,87$
• Stigmatisation : $\alpha = 0,78$ à $0,85$
• Communication : $\alpha = 0,74$ à $0,82$
• Inconfort corporel : $\alpha = 0,71$ à $0,78$
• Fonctions cognitives : $\alpha = 0,65$ à $0,75$
• Soutien social : $\alpha = 0,63$ à $0,78$ (cette échelle plus restreinte de 3 items affiche parfois une variabilité d’alpha selon les caractéristiques sociodémographiques des échantillons).
• Indice global (PDQ-39 SI) : $\alpha > 0,90$.

Fidélité test-retest

La stabilité temporelle a été mesurée auprès de patients stables à des intervalles de 2 à 4 semaines. Les coefficients de corrélation intraclasse (CCI) rapportés sont compris entre 0,76 et 0,94 pour les huit dimensions individuelles, et dépassent généralement 0,90 pour le score global (PDQ-39 SI). Ces coefficients traduisent une reproductibilité satisfaisante en l’absence de modification du schéma thérapeutique.

Erreur standard de mesure (SEM)

L’erreur type de mesure (SEM) et le plus petit changement détectable (Smallest Detectable Change, SDC) ont été quantifiés dans diverses études cliniques. Pour le PDQ-39 SI, la SEM se situe habituellement entre 2,5 et 3,8 points, ce qui confère à la métrique une précision adaptée à l’évaluation individuelle du patient.

9. Analyse factorielle / Factor Analysis

L’architecture factorielle du PDQ-39 a été explorée et confirmée par des analyses factorielles exploratoires (AFE) et confirmatoires (AFC), ainsi que par des modélisations issues de la théorie de la réponse aux items (modèles de Rasch) :

Structure multidimensionnelle primaire (8 facteurs)

L’analyse factorielle initiale menée par Peto, Jenkinson et Fitzpatrick (1995) par extraction en composantes principales avec rotation oblique (Promax) a isolé 8 facteurs distincts expliquant plus de 60 % de la variance totale des scores. Les saturations factorielles (factor loadings) des items sur leurs dimensions respectives se sont avérées satisfaisantes, la majorité étant supérieure à 0,55, sans saturation croisée majeure excédant 0,35. L’AFC a ultérieurement confirmé un ajustement satisfaisant du modèle corrélé à 8 facteurs (avec des indices d’ajustement tels que le CFI $> 0,90$, le TLI $> 0,90$ et le RMSEA $< 0,06$).

Modèle de second ordre et score composite (PDQ-39 SI)

La pertinence méthodologique du calcul d’un score unique résumé, le PDQ-39 Summary Index, repose sur l’existence d’un facteur général sous-jacent de second ordre. Des analyses factorielles confirmatoires hiérarchiques ont démontré que les huit dimensions primaires convergent vers un construit unitaire de second ordre représentant l’« impact global de la maladie de Parkinson sur la qualité de vie ». Les saturations des facteurs de premier ordre sur le méta-facteur varient entre 0,50 (pour le soutien social) et 0,85 (pour la mobilité et les activités quotidiennes).

Analyses par modèle de Rasch et invariant de mesure

Des travaux psychométriques avancés (notamment ceux de Hagell et al.) appliquant l’analyse de Rasch ont mis en évidence un bon fonctionnement global des seuils de réponse de l’échelle de Likert en 5 points. Bien que certains items du domaine cognitif et du soutien social montrent occasionnellement un fonctionnement différentiel de l’item (DIF) mineur selon l’âge ou le sexe, la structure globale préserve son invariance de mesure à travers les groupes cliniques, validant ainsi l’utilisation de scores sommés et standardisés.

10. Instrument de mesure / Instrument

• Nom complet de l’outil : Parkinson’s Disease Questionnaire-39 (PDQ-39).
• Type d’évaluation : Auto-questionnaire de résultats rapportés par le patient (PROM), standardisé, papier-crayon ou informatisé.
• Population cible : Adultes et personnes âgées présentant un diagnostic clinique confirmé de maladie de Parkinson, quel que soit le stade d’évolution.
• Durée approximative de passation : 5 à 10 minutes.
• Période de rappel : Les 4 dernières semaines écoulées (le dernier mois).
• Nombre d’items : 39 items répartis en 8 dimensions :
• Mobilité : items 1 à 10 (10 items)
• Activités de la vie quotidienne : items 11 à 16 (6 items)
• Bien-être émotionnel : items 17 à 22 (6 items)
• Stigmatisation : items 23 à 26 (4 items)
• Soutien social : items 27 à 29 (3 items)
• Fonctions cognitives : items 30 à 33 (4 items)
• Communication : items 34 à 36 (3 items)
• Inconfort corporel : items 37 à 39 (3 items)
• Échelle de réponse : Échelle de Likert ordinale en 5 points :
• 0 = Never (Jamais)
• 1 = Occasionally (À l’occasion / Rarement)
• 2 = Sometimes (Parfois)
• 3 = Often (Souvent)
• 4 = Always (or cannot do at all) (Toujours ou impossible à réaliser)
• Algorithme de cotation :
• Chaque item est coté de 0 à 4.
• Score d’une dimension : Le score brut d’une sous-échelle correspond à la somme des items composant cette sous-échelle. Ce score est ensuite transformé en pourcentage de 0 à 100 via la formule suivante :
  $$\text{Score de Dimension} = \left( \frac{\text{Somme des scores des items de la dimension}}{\text{Nombre d’items de la dimension} \times 4} \right) \times 100$$
• Indice global PDQ-39 SI (Summary Index) : Moyenne non pondérée des scores des 8 dimensions :
  $$\text{PDQ-39 SI} = \frac{\sum_{i=1}^{8} \text{Score Dimension}_{i}}{8}$$
• Interprétation des scores : 0 indique une santé perçue parfaite (aucun problème signalé) ; 100 indique le pire niveau de détérioration de la qualité de vie liée à la santé.

11. Permissions, Tarifs et Année du test / Permissions & Fee and Test Year

• Année de publication initiale : 1995 (version originale par Peto, Jenkinson, Fitzpatrick & Greenhall). Version néerlandaise : 1999 (Verjee-Lorenz).
• Propriété intellectuelle et gestion des droits : Le PDQ-39 est la propriété intellectuelle exclusive de l’Université d’Oxford. Les droits mondiaux de licence et de distribution sont gérés par Oxford University Innovation Ltd. (anciennement Isis Innovation Ltd.).
• Accès et tarification :
• Recherche académique non financée et pratique clinique individuelle : L’accès au questionnaire est généralement accordé gratuitement sous réserve d’une demande formelle d’accord de licence utilisateur auprès du portail Clinical Outcomes d’Oxford University Innovation.
• Essais cliniques sponsorisés par l’industrie pharmaceutique et études à financement commercial : L’utilisation du PDQ-39 est soumise à des redevances de licence obligatoires (licensing fees), variables selon le nombre de participants, le nombre de langues requises et la modalité d’administration (eCOA/électronique ou papier).
• Traductions : Le PDQ-39 a été traduit et validé linguistiquement selon les directives de la MAPI Research Trust dans plus de 80 langues et dialectes internationaux.
• Contact officiel : Oxford University Innovation Ltd., Clinical Outcomes, Buxton Court, 3 West Way, Oxford OX2 0JB, Royaume-Uni (https://innovation.ox.ac.uk/clinical-outcomes/).

12. Références / References

• Fitzpatrick, R., Peto, V., Jenkinson, C., Greenhall, R., & Hyman, N. (1997). The Health-Related Quality of Life of Patients with Parkinson’s Disease: A Study of Changes over One Year. Movement Disorders, 12(3), 304–310. https://doi.org/10.1002/mds.870120307
• Hagell, P., & Nygren, C. (2007). The 39 item Parkinson’s Disease Questionnaire (PDQ-39) revisited: implications for evidence based medicine. Journal of Neurology, Neurosurgery & Psychiatry, 78(11), 1191–1198. https://doi.org/10.1136/jnnp.2006.111161
• Jenkinson, C., Fitzpatrick, R., Peto, V., Greenhall, R., & Hyman, N. (1997). The Parkinson’s Disease Questionnaire (PDQ-39): development and validation of a Parkinson’s disease summary index score. Age and Ageing, 26(5), 353–357. https://doi.org/10.1093/ageing/26.5.353
• Martinez-Martin, P., Jeukens-Visser, M., Lyons, K. E., Rodriguez-Blazquez, C., Selai, C., Siderowf, A., Welsh, M., Poewe, W., Rascol, O., Sampaio, C., Stebbins, G. T., & Goetz, C. G. (2011). Health-related quality-of-life scales in Parkinson’s disease: Critiques and recommendations. Movement Disorders, 26(13), 2371–2380. https://doi.org/10.1002/mds.23834
• Peto, V., Jenkinson, C., Fitzpatrick, R., & Greenhall, R. (1995). The development and validation of a short measure of functioning and well being for individuals with Parkinson’s disease. Quality of Life Research, 4(3), 241–248. https://doi.org/10.1007/BF02260863
• Peto, V., Jenkinson, C., & Fitzpatrick, R. (1998). PDQ-39: a review of the development, validation and application of a Parkinson’s disease quality of life questionnaire and its associated measures. Journal of Neurology, 245(Suppl 1), S10–S14. https://doi.org/10.1007/PL00007730
• Verjee-Lorenz, A. (1999). Nederlandse validatie van de Parkinson’s Disease Questionnaire (PDQ-39). Medisch Centrum Alkmaar / Universiteit van Amsterdam.

13. Questions et items du questionnaire / Scale Items